臨床試驗還可以用來測試新的診斷、
預防疾病的方法,或是研究已有藥物的新用途

臨床試驗的四個階段

第一階段的目的通常是檢測新藥物是否安全,並確定合適的劑量——即給予病人多少劑量,藥物既能發揮好的療效,又不至於過量。如果是治療方法,則須決定如何更好地運用新療法。同時,還要監測新的療法會產生什麼副作用。
第一階段通常在小範圍內實施,所需志願者往往在30人以下。

在初步確定合適的劑量之後,第二階段要評估新藥對這種疾病是否有效。比如:這種療法是否能停止腫瘤增長、或縮小腫瘤細胞?同時,第二階段需要確定最佳用藥劑量,並進一步衡量藥物的安全性。
這一階段約需要百人左右的志願者。

判定藥物有效後,將走入第三階段。這一階段的目的是衡量新方法是否比舊方法好。第三階段試驗往往規模較大。參與的志願者會分別接受標準治療方法和新的治療方法,以對比出更好的療法。
這一階段需要百人甚至數千人的參與。如果新療法比舊療法效果好,新療法可能成爲新的標準療法。

在藥物批准並上市之後,研究還可能繼續進行,如觀察藥物對病人是否有更多的益處,長期安全性如何,或對某一種群體是否有特殊的作用等。第四期試驗可能對患者非常有幫助,甚至可能推動某一領域的進步。

參與條件和準備

  • 參與條件和準備

    臨床試驗對參與者本身是一種挑戰。無論是爲了改善病情、尋找出路,還是想爲醫療發展盡一份力,都須做到「知己知彼」,才能達成初衷。

    首先,要了解臨床試驗是什麼,然後按自己的需求找到合適的試驗。在鎖定一個臨床試驗時,先看自己是否符合條件,因爲試驗可能會對參與者的年齡、性別、症狀、疾病階段、病史等有要求。倘若符合要求,進一步了解這個試驗可能帶來的益處與風險,從而判斷是否參加。
    研究表明,了解自己所在臨床試驗的患者,比起單純聽從醫生決定的人,能得到更好的治療效果、出現更少的副作用。以下問題,能幫助參與者了解臨床試驗。

  • 可能的益處與風險

     

    • 這項試驗有哪些短期益處,有哪些長期益處?和現有療法比如何?
    • 可能有哪些短期風險(比如副作用),可能存在哪些長期風險?和現有療法比如何?
    • 發生副作用了怎麼辦?
    • 依我目前的病情,除了參與這個臨床試驗,我有沒有其它選擇?如果有的話,哪個對我的益處較大、風險較小?
  • 費用問題

     

    • 試驗中使用的藥物、治療、檢測等,我需要付全部費用、部分費用,還是可以免費獲得?
    • 若需要付費,我的保險大概會承擔多少?
    • 關於保險的問題,誰能爲我解答?如果我在試驗中出現意外狀況,誰來負責花費?
    • 試驗中可能會產生交通費用和兒童看護的費用嗎?如果有,誰來負責這些費用?
  • 在提問題時,注意以下幾個技巧,問答過程將更順利:

     

    • 1. 最好帶一個家人或朋友與你同去,這樣提問時會更從容,思考會更周全。
    • 2. 在事前準備好問題,並寫下來帶在身上;或把這篇文章打印下來並攜帶。不要怕問問題,臨時想到的問題也儘管問。
    • 3. 提問後,如果對方的解答聽不懂,請他們複述,或者舉個例子、畫圖幫助你理解。
    • 4. 將醫生的答案記下來並錄音,以免忘記。回家還可給其他家人、朋友參考。
    • 5. 臨走時,詢問醫生是否有關於自己病症的其它訊息。通常他們會有相關的小冊子。
  • 對於臨床試驗本身

     

    • 這個試驗的目的是什麼?
    • 新藥、新療法好在哪?爲什麼會認爲比舊的好?
    • 哪個團體/機構資助這項研究?誰審核並批准了這項研究?
    • 參與試驗的團隊,包括醫生和研究員,他們的資歷、專業性如何?
    • 這個試驗會使用安慰劑(Placebo,一種無效藥物)嗎?
    • 試驗過程會持續多久?
    • 如果我參與,我需要履行哪些責任?
    • 如果新療法對我有效,試驗結束後我還能繼續用嗎?
  • 試驗過程與關懷

     

    • 在試驗過程中,會採用哪些治療方法,需要我吃什麼藥,做哪些醫療檢測?
    • 試驗中的醫療檢測,和我平時做的醫療檢測,在種類和頻率上有什麼差別?
    • 在試驗期間,我還能吃平常吃的藥、做平常做的治療和檢測嗎?
    • 誰是我的主治醫師?治療期間誰來爲我做日常護理?
    • 治療地點在哪裡?需要多久去一次?
    • 我可以隨時退出臨床試驗嗎?是否會對我的治療造成影響?
  • 個人問題

     

    • 參與這個試驗,會影響到我的生活嗎?(包括工作、照看家庭、日常健身等)
    • 我能否和參與試驗的其他人交談、互動?
    • 多少人參加這個試驗?
    • 如果我參加的話,我能夠知道試驗的結果嗎?什麼時候會告知我?
    • 若有緊急情況和誰聯絡?
    • 參與試驗期間有什麼注意事項嗎?

臨床試驗的益處與風險

參與臨床試驗,可能爲患者帶來解救與希望,也可能造成難以預料的後果。
在參與臨床試驗之前,應了解可能帶來的益處與風險,更理智地做出決策。

  • 1、有機會使用最新的治療方法


    有的人癌症已到末期,用盡現有醫療技術卻無法控制;
    有的人病況僵持,長久治療也無好轉跡象;
    有的人長期受慢性病困擾,嘗試各種藥物卻不見改善,甚至副作用纏身……
    對於這些危重病人或對現有治療不滿意的人而言,參與臨床試驗的最大獲益,就是有機會接觸這一領域最新的治療方法。在其他人還在使用標準療法時,你能夠接受新的治療。這種治療方法可能有極好的療效,能夠改善、甚至治癒你的疾病。而你,將成爲第一批受益者。

     

  • 2、先進的治療團隊,無微不至的關照


    即便沒有機會獲得新的治療方法,參與者也將獲得最好的治療與照顧。臨床試驗中的醫生和研究人員,多是該領域的頂尖專家,他們將伴你一同度過治療時期,給你提供專業的治療和建議,並隨時關注你的身體狀況。同時,醫生會爲你做密切的身體檢測,一旦出現任何症狀,他們都將立刻爲你檢查並治療。

  • 3、積極參與治療,了解自己的病況


    參與臨床試驗將讓你對自己的病況更加了解,從被動治療,變爲主動去改善自己的病情。你可以與醫生或有相同病症的人討論病情;而醫生、研究人員與其他病友的努力氣氛,也可能讓你變得更爲積極、充滿動力。

  • 4、減少治療費用,甚至賺取收入


    病人將免費服用研發的新藥。一些臨床試驗在治療期間,還會爲你承擔部分甚至全部的醫療、護理、旅行等費用。有些試驗甚至會按參與時長給受試者付費。但並非所有的臨床試驗都會這麼做。在同意參與之前,最好先了解具體費用情況。

  • 5、進退自由


    你將自行決定是否參與臨床試驗。即便在試驗進行過程中,也可以隨時、以任何理由退出,而不需承擔任何後果。

  • 6、造福子女,幫助他人


    新藥物的研發,是因爲現有藥物的療效不夠完善。然而很多疾病,如癌症,有很強的遺傳因素。如果病人參與了臨床試驗,留下有用的研究數據,將來病人的子女、甚至其後代也可能會受益。
    從另一個角度看,臨床試驗在西方的發展較爲成熟,許多藥物經證實在西方人(特別是男性)身上有效;但經華人、女性等群體驗證的藥物較少。如果有更多的女性、華人參與進來,將幫助更多的同族消減病痛,甚至推動某個醫療領域的發展。

  • 1、新療法、舊療法,不能選擇


    在隨機試驗裡,爲了保證試驗的準確性,患者將隨機被分配使用新療法或標準療法。如果你爲了新療法而來,那麼你需要知道,你可能最多有50% 的機率被選中。
    而在一些試驗裡,你可能被分配服用安慰劑(即無有效成分的藥劑)。不過癌症的臨床試驗基本不會讓患者服用安慰劑。若試驗可能需要患者服用安慰劑,將提前明確告知患者,以便患者決定是否參與試驗。

  • 2、新療法可能對你無效,甚至有很強的副作用


    新療法畢竟是未知數,尤其在第一期、第二期臨床試驗中,參與者接觸的新藥物很可能會有副作用。即便到第三、四期,藥物也可能出現不可預期的副作用。這些副作用可能很小,短期就會過去;也可能很嚴重,甚至影響你的一生。
    有些新療法對其他病人有效,卻可能對你無效。這些不穩定因素都需要納入考量。

  • 3、保險公司可能不會承擔所有費用


    贊助方通常不會支付所有費用,保險公司或病人要承擔一部分。在參與臨床試驗之前,一定要和保險公司談妥。明確保險公司將承擔多少費用、你需要付多少費用,以免事後發現費用超出預期。

  • 4、頻繁的檢測和回訪醫生


    在臨床試驗中,醫生需要密切注意你的身體狀況。所以你可能需要接受更多的身體檢測,並需經常和醫生交流,或接受住院護理。這可能會花費更多時間和精力。

  • 5、可能產生的不安


    在隨機試驗中,爲避免心理因素影響治療效果,試驗方可能不會告訴參與者使用的是新療法或標準療法,這種不確定感可能會影響一些病人的情緒;同時,在參與過程中,患者需要做頻繁的醫療檢查。這些可能會讓一些病人更安心,也可能讓一些病人覺得更加緊張不安。

  • 6、並非所有的臨床試驗都客觀


    並非所有的臨床試驗都足夠客觀。當然,多數的臨床試驗力求達到客觀。但如果藥廠之間存在利益衝突時,比如,一個藥廠發明了一種新藥,在臨床試驗中,將新藥與競爭對手的藥物做比較,在比較過程中就可能存在一些非客觀因素。

如何衡量利與弊,做出決策?
在參與試驗之前,需要衡量該試驗益處與風險,再決定是否要參加。通過問醫生或研究人員一系列的問題,從而做出判斷。
我們將在下一篇文章中詳談。同時,如果你符合資格參與臨床試驗,對方將提供給你一個知情同意書(informed consent),
裡面包括臨床試驗的所有訊息、益處及可能的風險。

病人安全

病人的權利和安全將從以下方面得到保護:
知情同意書:在參加試驗前提供給病人的詳細資訊,包括該試驗的益處、風險和除參加試驗外的其它選擇。
審查臨床試驗方案:科學專家、機構審查委員會(IRB) 持續監測臨床試驗:機構審查委員會、數據安全監督委員會 (DSMBs) 、研究團隊、試驗主辦方
自由性:病人可隨時退出臨床試驗,不須承擔任何後果。